brineura
brineura


Indicaţii terapeutice

Brineura este indicat pentru tratamentul afecțiunii de lipofuscinoză ceroidă neuronală de tip 2 (LCN2), cunoscută şi sub denumirea de deficit de tripeptidil peptidază 1 (TPP1).

Mecanism de acțiune

Cerliponaza alfa este o formă recombinantă a tripeptidil peptidazei-1 umane (rhTPP1). Cerliponaza alfa este o proenzimă inactivă proteolitică (zimogen) care este activată în lizozom. Cerliponaza alfa este preluată de celulele-ţintă şi translocată la lizozomi prin receptorul Manozo-6-Fosfat Cation-Independent (CI-MPR, cunoscut şi ca receptorul M6P/IGF2). Profilul de glicozilare al cerliponazei alfa are drept rezultat o captare consecventă la nivel celular şi ţintire lizozomală pentru activare.

Enzima proteolitică activată (rhTPP1) divizează tripeptidele din capătul N-terminal al proteinei-ţintă fără specificitate cunoscută de substrat. Valori inadecvate ale TPP1 cauzează boala LCN2, conducând la neurodegenerescenţă, pierderea funcţiei neurologice şi deces în copilărie.

Produsul conţine o entitate moleculară nouă şi a fost autorizat prin procedura centralizată de către EMA (Agenția Europeană a Medicamentului). CHMP (Comitetul pentru medicamente de uz uman), pe baza evaluării calității, siguranței și eficacității din datele prezentate, consideră că produsul Brineura prezintă un raport beneficiu-risc pozitiv și de aceea recomandă eliberarea autorizației de punere pe piață. Ca urmare a deciziei Comisiei Europene, autorizația de punere pe piață este validă pe întreg teritoriul Uniunii Europene.

Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest lucru va permite identificarea rapidă de noi informații referitoare la siguranță. Profesioniștii din domeniul sănătății sunt rugați să raporteze orice reacții adverse suspectate.

 

Figura 1. Perfuzie intracerebroventriculară cu soluție de spălare
Figura 1. Perfuzie intracerebroventriculară cu soluție de spălare
kevzara
kevzara

Indicaţii terapeutice

Kevzara în asociere cu metotrexat (MTX) este indicată pentru tratamentul artritei reumatoide (AR) active forma moderată până la severă la pacienții adulți care au prezentat un răspuns inadecvat sau prezintă intoleranță la unul sau mai multe medicamente antireumatice modificatoare ale evoluției bolii (MARMB). Kevzara poate fi administrată ca monoterapie în caz de intoleranță la MTX sau în cazurile în care tratamentul cu MTX este inadecvat.

Mecanism de acțiune

Sarilumab este un anticorp monoclonal uman (subtipul IgG1) care se atașează specific atât de receptorii solubili, cât și de cei membranari ai IL-6 (IL-6Rα) și inhibă semnalizarea mediată de IL-6, care implică glicoproteina 130 (gp130) ubicuitară cu rol de transducție a semnalului celular și Transductorul de Semnal și Activatorul Transcripției-3 (STAT-3).

În analizele efectuate pe celule umane funcționale, sarilumabul a demonstrat capacitatea de a întrerupe calea de semnalizare pentru IL-6, cuantificată ca inhibiția STAT-3, numai în prezența IL-6.

IL-6 este o citokină pleiotropică ce stimulează răspunsuri celulare distincte, precum proliferarea, diferențierea, supraviețuirea și apoptoza și poate activa hepatocitele în vederea eliberării proteinelor de fază acută, inclusiv proteina C reactivă (CRP) și amiloidul seric A. În lichidul sinovial al pacienţilor cu artrită reumatoidă se găsesc niveluri crescute ale IL-6, care dețin un rol important atât în procesul inflamator patologic, cât și în destrucția articulară, ca și caracteristici esențiale ale AR. IL-6 este implicată în procese fiziologice distincte, precum migrarea și activarea limfocitelor T, limfocitelor B, monocitelor și osteoclastelor, determinând inflamație sistemică, inflamație sinovială și eroziune osoasă la pacienţii cu AR.
 

Figura 2. Componentele seringii preumplute Kevzara și
Figura 2. Componentele seringii preumplute Kevzara și

Activitatea sarilumabului de reducere a inflamației este asociată cu modificarea valorilor rezultatelor testelor de laborator, precum scăderea NAN și creșterea lipidelor.

Produsul conţine o entitate moleculară nouă şi a fost autorizat prin procedura centralizată de către EMA (Agenţia Europeană a Medicamentului). CHMP (Comitetul pentru medicamente de uz uman), pe baza evaluării calităţii, siguranţei şi eficacităţii din datele prezentate, consideră că produsul Kevzara prezintă un raport beneficiu-risc pozitiv şi de aceea recomandă eliberarea autorizaţiei de punere pe piaţă. Ca urmare a deciziei Comisiei Europene, autorizaţia de punere pe piaţă este validă pe întreg teritoriul Uniunii Europene. Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest lucru va permite identificarea rapidă de noi informații referitoare la siguranță. Profesioniștii din domeniul sănătății sunt rugați să raporteze orice reacții adverse suspectate.

 

trumenba
trumenba

Indicații terapeutice

Trumenba este indicat pentru imunizarea activă a persoanelor cu vârsta de 10 ani și peste, pentru a preveni boala meningococică invazivă provocată de Neisseria meningitidis serogrupul B.

Utilizarea acestui vaccin trebuie să fie în conformitate cu recomandările oficiale.

Trumenba poate fi administrat concomitent cu oricare dintre următoarele vaccinuri: vaccinul cu anatoxină tetanică, anatoxină difterică redusă, antipertussis acelular și antipoliomielitic inactivat (TdaP-IPV), vaccinul antipapilomavirus uman tetravalent (HPV4), vaccinul antimeningococic conjugat pentru serogrupurile A, C, Y, W (MenACWY) și vaccinul cu anatoxină tetanică, anatoxină difterică redusă și antipertussis acelular adsorbit (Tdap).

Mecanism de acțiune

Trumenba este un vaccin compus din 2 variante lipidate recombinante ale proteinei de legare a factorului H (fHbp). fHbp se găsește pe suprafața bacteriilor meningococe și este esențială pentru ca bacteriile să evite apărarea imună a gazdei.

Variantele de fHbp se separă în 2 subfamilii imunologic distincte, A și B și peste 96% din izolatele de meningococ serogrup B din Europa exprimă variante fHbp dintr-una din subfamilii pe suprafața bacteriană.

Imunizarea cu Trumenba, care conține câte o variantă fHbp din fiecare subfamilie A și B este destinată să stimuleze producția de anticorpi bactericizi, care să recunoască fHbp exprimată de meningococi.

Testul de exprimare a antigenului meningococic de suprafață (MEASURE) a fost dezvoltat pentru a corela nivelul de exprimare pe suprafață a fHbp cu distrugerea tulpinilor meningococice de serogrup B în testele bactericide serice cu complement uman (hSBA). O analiză a peste 2150 de izolate bacteriene de meningococ serogrup B invaziv, recoltate din anul 2000 până în 2014 în 7 țări europene, SUA și Canada a demonstrat că peste 91% dintre toate izolatele bacteriene de meningococ serogrup B au exprimat niveluri suficiente de fHbp pentru a fi susceptibile la distrugerea bacteriană prin anticorpii induși de vaccin.

Eficacitate clinică

Eficacitatea Trumenba nu a fost evaluată prin studii clinice. Eficacitatea vaccinului a fost dedusă prin demonstrarea inducerii răspunsului de anticorpi serici bactericizi la 4 tulpini meningococice de serogrup B testate (vezi pct. Imunogenitate). Cele 4 tulpini testate exprimă variante fHbp reprezentând cele 2 subfamilii (A și B) și, atunci când sunt administrate împreună, sunt reprezentative pentru tulpinile meningococice de serogrup B care provoacă boală invazivă.

Produsul a fost autorizat prin procedura centralizată de către EMA (Agenţia Europeană a Medicamentului). CHMP (Comitetul pentru medicamente de uz uman), pe baza evaluării calităţii, siguranţei şi eficacităţii din datele prezentate, consideră că produsul Trumenba prezintă un raport beneficiu-risc pozitiv şi de aceea recomandă eliberarea autorizaţiei de punere pe piaţă. Acest medicament face obiectul unei monitorizări suplimentare. Acest lucru va permite identificarea rapidă de noi informaţii referitoare la siguranţă. Profesioniştii din domeniul sănătăţii sunt rugaţi să raporteze orice reacţii adverse suspectate.