Din aceeași categorie
Printr-o autorizare accelerată, Agenţia americană a medicamentului (FDA) a aprobat lansarea pe piaţa din SUA a medicamentului QALSODY - denumirea comercială pentru tofersen -, în tratamentul SLA-SOD1 - forma genetică a sclerozei laterale amiotrofice, a precizat Biogen într-un comunicat preluat de AFP şi Agerpres.
Un studiu de fază 3 ale cărui rezultate finale sunt aşteptate în 2026-2027 ar trebui să confirme această decizie anticipată.
Este primul tratament care ţinteşte o cauză genetică a sclerozei laterale amiotrofice şi care a fost autorizat, a subliniat producătorul său american, precizând că, în Europa, Agenţia Europeană pentru Medicamente (EMA) a acceptat în decembrie 2022 să examineze cererea de autorizare privind lansarea pe piaţă a tofersen - o procedură aflată încă în curs de desfăşurare.
Formele genetice ale bolii afectează între 10% şi 15% dintre bolnavi. Gena SOD1 este prezentă doar la 3% - 4% din totalul cazurilor de SLA, potrivit datelor publicate de Asociaţia pentru cercetări asupra sclerozei laterale amiotrofice.
Autorizarea se bazează în special pe rezultatele furnizate de mai multe studii preliminare succesive, realizate pe zeci de pacienţi cu vârste cuprinse între 23 şi 78 de ani. Medicii au constatat un declin al capacităţilor fizice mai puţin pronunţat la bolnavii trataţi cu tofersen.
În pofida unor progrese înregistrate în ultimii ani, scleroza laterală amiotrofică rămâne deocamdată o boală incurabilă. Ea se traduce printr-o paralizie progresivă a muşchilor.
Statele Unite au autorizat o nouă terapie genică împotriva hemofiliei
Compania farmaceutică Pfizer a anunţat că a primit aprobarea în Statele Unite pentru o nouă terapie genică împotriva hemofiliei. Noul tratament, denumit Beqvez, vizează hemofilia B şi este administrat într-o singură doză....
Statele Unite au autorizat un medicament împotriva depresiei postpartum
Agenţia americană a medicamentului (FDA) anunţă că a autorizat pentru prima dată un medicament pentru tratamentul depresiei postpartum- o afecţiune care afectează multe femei după naştere....