La evenimentul virtual Pharma Media Day, care s-a desfăşurat miercuri, compania farmaceutică Bayer a prezentat progresele sale extraordinare în transformarea pharma business prin inovaţii de ultimă oră în îngrijirea sănătăţii, în beneficiul pacienţilor care suferă de maladii greu de tratat în prezent. Recent, compania a investit masiv în inovaţii externe, având un număr fără precedent de peste 25 de acorduri de colaborare şi achiziţii.

„Revoluţia biomedicală şi tehnologică care transformă domeniul îngrijirii sănătăţii într-un ritm fără precedent are loc chiar acum. Compania noastră se află în fruntea valului de inovaţii din terapia genică şi celulară, dar şi în sănătatea digitală”, a afirmat Stefan Oelrich, membru al Consiliului de management al companiei Bayer AG şi preşedinrele Diviziei Farmaceutice Bayer. „Conducem această transformare şi ne mărim portofoliul de dezvoltare împreună cu partenerii noştri. Ţelul nostru comun este să furnizăm tratamente de ultimă oră pacienţilor şi să facem sistemele de îngrijire a sănătăţii mai sustenabile pe termen mediu şi lung.”

La evenimentul Pharma Media Day, reprezentanţii de la Bayer, partenerii lor şi experţi de renume au arătat, în cadrul temei „Transformând asistenţa medicală. Transformând Bayer”, modul în care compania este dedicată transformării îngrijirii pacienţilor, îndeplinindu-şi ambiţiile strategice în domeniul terapiei genice şi celulare, al sănătăţii digitate şi impulsionând portofoliul de dezvoltare al companiei.     

Terapia genică şi celulară: accelerând inovaţia în folosul pacienţilor

Terapiile genice şi celulare oferă pentru prima dată posibilitatea abordării cauzei de bază a unor boli, furnizând opţiuni pentru maladii considerate incurabile sau acolo unde tratamentul standard actual tratează doar simptomele din anumite stadii.

Bayer tocmai a creat o nouă platformă de terapie genică şi celulară. Platforma dirijează compania în acest domeniu şi orchestrează toate activităţile de-a lungul lanţului valoric, asigurând un ecosistem inovator pentru toţi partenerii, inclusiv BlueRock Therapeutics şi Asklepios BioPharmaceutical (AskBio), două companii deţinute în întregime de Bayer, dar care operează independent.

Portofoliul de dezvoltare al companiei în domeniul terapiilor genice şi celulare conţine deja şapte active avansate în diferite stadii de dezvoltare clinică. Acestea sunt focalizate pe arii terapeutice diverse cu necesităţi critice, nesatisfăcute, precum indicaţii neurodegenerative, neuromusculare şi cardiovasculare, cu programe de top în domeniul bolii Pompe, al bolii Parkinson, al hemofiliei A şi al insuficienţei cardiace congestive.

Cu mai mult de 15 active preclinice în domeniul terapiei genice şi celulare, portofoliul este de aşteptat să crească permanent de la an la an.

„Terapiile genice şi celulare au potenţialul de a avea un impact semnificativ asupra vieţii pacienţilor, trecând de la tratarea simptomelor la abordările potenţial curative”, a declarat Wolfram Carius, vicepreşedinte executiv şi şeful Departamentului de terapii genice şi celulare de la Bayer. „Împreună cu partenerii noştri, dorim să accelerăm inovarea şi, de-a lungul întregului lanţ valoric, să asigurăm o translaţie rapidă de la ştiinţă la tratament pentru acei pacienţi care nu dispun de timp să aştepte”, a completat acesta.  

BlueRock Therapeutics a anunţat recent că U.S. Food and Drug Administration (FDA) şi-a dat acordul, în cadrul programului Investigational New Drug, pentru demararea unui studiu de fază I la pacienţi cu boală Parkinson avansată. Acesta va fi primul studiu din SUA în care vor fi investigaţi neuronii dopaminergici derivaţi din celule stem pluripotente la pacienţii cu boală Parkinson, fiind un pas mare în domeniul celulelor stem.

Sănătatea digitală: îngrijiri integrate

Ofertele din domeniul sănătăţii digitale au devenit un pilon de bază al medicinei moderne. Combinarea metodelor convenţionale de îngrijire a sănătăţii cu tehnologiile digitale inovatoare oferă soluţii eficiente pentru tratarea pacienţilor în mediul lor specific. Bayer dezvoltă concepte de îngrijire integrată care oferă asistenţă individuală pacienţilor. Această abordare personalizată se adresează provocărilor complexe şi interconectate din cadrul circumstanţelor individuale. 

Îngrijirea integrată este un element-cheie al strategiei digitale în domeniul farmaceutic al companiei.

Conlucrând, Bayer şi Informed Data Systems Inc. (IDS/One Drop) îşi extind afacerile bazate pe platforma de diabet zaharat, deja existentă, a companiei IDS. Această soluţie a fost downloadată de mai mult de 3 milioane de ori. Împreună, aceste companii creează acum noi oferte de îngrijire care să se adreseze nevoilor pacienţilor cu boli cardiovasculare, sănătăţii femeilor şi oncologiei. Experţi din ambele companii lucrează împreună la primele două module, care urmează a fi disponibile în termen de un an.

„Concentrându-se pe pacientul individual, şi nu pe boală, îngrijirea integrată este calea către servicii medicale integratoare şi personalizate”, a declarat Jeanne Kehren, vicepreşedinte senior al Digital & Commercial Innovation şi membru al Comitetului Executiv Farmaceutic al Bayer AG. „Suntem hotărâţi să facem din soluţiile de îngrijire integrată un pilon important al companiei noastre farmaceutice. Bazându-ne pe expertiza noastră în domeniul farmaceutic, putem reduce decalajul dintre tehnologie şi asistenţa medicală”, a completat Kehren.  

Noi aborări pentru nevoi medicale nesatisfăcute

Bayer continuă să creeze noi programe de dezvoltare, înaintând peste 50 de proiecte clinice, concentrate pe boli cardiovasculare, oncologie şi pe domeniul sănătăţii femeilor. Au fost evidenţiate două programe promiţătoare, aflate în stadiul mediu de dezvoltare, demonstrând inovaţia din domeniul medical a companiei.

Fiind un lider al inovaţiei în domeniul bolilor cardiovasculare, cu o înţelegere profundă a bolilor şi cu o istorie îndelungată de succes în domeniul dezvoltării medicamentelor, Bayer este în mod deosebit competentă în domeniul anticoagulării.

Infarctul şi accidentul vascular cerebral încă reprezintă o povară importantă şi este nevoie de tratamente noi, mai eficiente, în prevenţia trombozei.

Compania a demarat un program promiţător, în stadiul mediu de dezvoltare, privind compuşi care ţintesc Factorul XI, o clasă nouă de anticoagulante, cuprinzând trei active investigaţionale. O moleculă mică de inhibitor FXIa a intrat într-un program de fază IIb (PACIFIC), cu peste 4000 de pacienţi planificaţi pentru a fi înrolaţi. În plus, un anticorp anti-FXIa şi un oligonucleotid antisens ligand conjugat FXI (FXI-LICA), pe care Bayer îl dezvoltă sub licenţă exclusivă de la IONIS Pharmaceuticals, au intrat recent în studii de fază II, la pacienţi cu boală renală în stadiu terminal. Calea de inhibiţie FXI poate oferi protecţie împotriva evenimentelor tromboembolice, fără a exista un risc crescut de sângerare. Aceasta poate fi o soluţie terapeutică pentru pacienţii la care deocamdată nu există terapii optime. 

Cu programul său destinat mai multor indicaţii terapeutice (P2X3), Bayer a scos în evidenţă un alt candidat aflat în faza de mijloc de dezvoltare.

La Bayer, promisiunea unui antagonist P2X3 a fost identificată prima oară pentru endometrioză, în cadrul alianţei strategice cu Evotec, o companie de creare şi dezvoltare de medicamente noi din Germania. Endometrioza este o tulburare clinică ce afectează aproximativ 10% dintre femeile aflate la vârsta reproductivă, multe dintre ele suferind de durere cronică, cu efecte debilitante asupra vieţii lor profesionale, sociale şi personale.

P2X3 are, de asemenea, un rol predominant în alte condiţii medicale asociate cu durere şi hipersensibilitate neurogenică, precum tusea cronică, vezica hiperreactivă şi durerea neuropatică. Deşi aceste afecţiuni nu sunt ameninţătoare de viaţă, ele au un impact sever asupra calităţii vieţii pentru un număr mare de pacienţi, iar antagoniştii P2x3 pot oferi o nouă abordare terapeutică şi alinare pentru aceştia.

Pentru strategia sa de dezvoltare, Bayer a decis să exploreze o nouă cale de cercetare şi dezvoltare, urmărind nu una, ci mai multe posibile indicaţii la început şi în paralel cu dezvoltarea clinică.

În prezent, compania a trecut la studii clinice de fază IIb pentru tuse cronică refractară şi/sau inexplicabilă, alături de un studiu în domeniul endometriozei care urmează a fi demarat în curând.

În plus, studii clinice de fază IIa au fost demarate pentru vezica hiperreactivă şi durerea neuropatică din diabet.

„Cercetările noastre în domeniile inhibitorilor Factorului XI şi ale antagoniştilor P2X3 sunt doar două exemple promiţătoare de programe aflate în stadiul mediu de dezvoltare, care demonstrează angajamentul nostru constant pentru crearea unor programe de dezvoltare puternice”, a declarat Stefan Oelrich. „Poziţionând Bayer ca pe un lider în domeniul dinamic al inovării în asistenţa medicală, vom continua să conducem acest segment care are scopul de a aduce soluţii noi pacienţilor care au nevoie de ele”, a mai precizat acesta.

În acelaşi timp, compania a reuşit să furnizeze ultimele produse inovatoare ale sale în domeniile oncologiei şi bolilor cardiace, incluzând şi un număr de potenţiale produse de succes.

În domeniul oncologiei, de exemplu, darolutamida (creată în colaborare cu Orion Corporation) – o opţiune de tratament diferenţiată care prelungeşte supravieţuirea în cazul bărbaţilor cu cancer de prostată nonmetastatic rezistent la castrare, care sunt la risc major pentru dezvoltarea bolii metastatice (nmCRPC) – a demonstrat un profil de siguranţă favorabil. Produsul a primit aprobare normativă în unele pieţe, incluzând SUA, Uniunea Europeană, Brazilia, Canada şi Japonia. Studiul de fază III ARASENS pentru indicaţia de cancer de prostată metastatic hormonosensibil (mHSPC) este preconizat pentru „data readout” în 2021. Larotrectinib este unul din cele mai bune tratamente oncologice de precizie din clasa lui, destinat pentru tratamentul pacienţilor cu tumori solide prezentând o fuziune genică a receptorului tirozin kinazei neurotrofice¹. Produsul este aprobat în mai mult de 40 de ţări, incluzând SUA şi statele Uniunii Europene. A fost primul tratament din UE care a primit o indicaţie de tip „tumor-agnostic”.

Finerenona este unul din cele mai bune tratamente investigaţionale pentru pacienţii cu boală cronică de rinichi (CKD) şi diabet zaharat de tip 2 (T2D), condiţie medicală cu mari nevoi nesatisfăcute de tratament şi cu opţiuni terapeutice limitate. Finerenona a fost supusă aprobării de punere pe piaţă în SUA şi UE, pe baza datelor de fază III din trialul FIDELIO-DKD. Programul de fază III cu finenoronă este cel mai mare trial clinic de fază III de până acum în CKD şi T2D. Conţine două studii, evaluând efectul finenoronei versus placebo în tratamentul standard, privind atât rezultele înregistrate la nivel renal, cât şi cardiovascular.

Al doilea studiu de fază III la pacienţi cu CKD şi T2D, FIGARO-DKD, este încă în desfăşurare.

Vericiguat, dezvoltat în parteneriat cu MSD este în prezent în dezvoltare pentru tratamentul pacienţilor cu insuficienţă cardiacă cronică şi fracţie de ejecţie redusă (HFrEF). Acesta ar putea oferi un mecanism specific de acţiune pentru a restabili funcţionarea unei căi critice, deocamdată neabordată de terapiile curente. Vericiguat a fost înaintat pentru aprobare de punere pe piaţă în SUA, UE, Japonia şi China, dar şi în alte ţări. În iulie 2020, FDA a aprobat companiei MSD statutul de revizuire prioritară pentru aprobarea vericiguatului.  

În domeniul sănătăţii femeilor, Bayer a adăugat un activ foarte atractiv la portofoliul său de dezvoltare, prin achiziţia KaNDy Therapeutics. BAY-342 (anterior NT-814) este unul dintre cei mai buni receptori antagonişti orali de neurokinină-1,3 pentru tratamentul simptomelor vasomotorii (bufeuri şi transpiraţii nocturne), din timpul menopauzei, fiind planificaţi pentru începerea studiilor de fază III în 2021.

1. Larotrectinib este primul tratament oncologic de precizie din clasa lui destinat tratării pacienţilor adulţi şi pediatrici cu tumori solide care prezintă fuziunea genei NTRK, care au boală avansată local, metastatică sau la care rezecţia chirurgicală poate conduce la morbiditate severă şi care nu au nicio opţiune satisfăcătoare de tratament.