Din aceeași categorie
Comisia Europeană (CE) a acordat o autorizație condiționată de punere pe piață pentru givinostat, un nou medicament pentru tratamentul distrofiei musculare Duchenne (DMD), produs de o companie italiană, informează un comunicat de presă.
Substanța poate fi administrată în Ambulatoriu la pacienții cu vârsta de 6 ani și peste, indiferent de mutația genetică subiacentă, atunci când este administrată împreună cu corticosteroizi. Distrofia musculară Duchenne este o afecțiune neuromusculară rară, progresivă, cauzată de mutații ale genei DMD.
„Persoanele care trăiesc cu DMD în Europa au așteptat de mult timp noi opțiuni terapeutice care pot modifica cursul acestei boli devastatoare. (...) Duvyzat încetinește progresia bolii și păstrează funcția musculară, indiferent de mutația genetică, prin vizarea mecanismelor bolii”, a declarat Paolo Bettica, directorul medical al Italfarmaco Group, compania producătoare a medicamentului
Decizia CE vine în urma opiniei pozitive Comitetului pentru produse medicamentoase de uz uman al Agenției Europene pentru Medicamente la 25 aprilie 2025, se mai arată în comunicatul de presă. Aprobarea se aplică tuturor statelor membre ale UE, precum și Islandei, Liechtensteinului și Norvegiei.
Acordarea aprobării se bazează pe rezultate pozitive obținute în studiului EPIDYS Faza 3. În cadrul acestui studiu multicentric, randomizat, dublu-orb, 179 de băieți cu vârsta de șase ani sau peste au primit două ori pe zi noul medicament sau placebo, pe lângă tratamentul cu corticosteroizi.
Tratamentul cu givinostat a fost asociat cu o scădere cu 40% a pierderii cumulative a elementelor AINS, indicând potențialul acestuia de a întârzia progresia bolii la persoanele afectate. Majoritatea efectelor adverse observate au fost de severitate ușoară până la moderată. Rezultatele studiului au fost publicate în The Lancet Neurology în martie 2024.
