Persoanele cu hemofilie, sau cu alte tulburări ereditare de coagulare sunt pacienţi pe viaţă – şi sunt celebraţi de Ziua Mondială a Hemofiliei. Tema propusă de Federaţia Mondială de Hemofilie pentru 2022 este „Acces pentru toţi: Parteneriate. Politici. Progres”.

„O temă binevenită. Pandemia de COVID-19 a avut un impact major în ultimii doi ani asupra pacienţilor cu deficienţe de coagulare. Foarte mulţi dintre ei au avut un acces limitat şi greoi la tratamente şi mai ales la îngrijiri”, se arată în comunicat al Asociaţiei Naţionale a Hemofilicilor din România (ANHR).

 De aceea, anul acesta trebuie să continuate demersurile pentru sensibilizarea decidenţilor, pentru a reitera necesitatea accesului durabil şi echitabil la îngrijiri şi la tratamente.

Hemofilia este o boală rară, dar privilegiată între cele peste 6.000 de boli rare, pentru că la ora actuală are o soluţie terapeutică. Totuşi, România rămâne  pe ultimul loc din Uniunea Europeană în ceea ce priveşte cantitatea tratamentului în hemofilie.

„Dar, iată că în 2022 opţiunile terapeutice din ţara noastră au ajuns practic la nivelul statelor europene. Deşi, în proporţie încă prea mare, se tratează cu factori plasmatici, în prezent, avem factor recombinant, factor cu timp de înjumătăţire plasmatic prelungit şi agenţi de bypass. Iar de curând avem disponibile medicamente bazate pe anticorpi monoclonali”, se mai arată în comunicat.

Medicamente novatoare sunt disponibile şi în România, „bugetul alocat programului de hemofilie este relativ suficient pentru atingerea nivelului minim de 4 UI/capita/an”.

„Există toate premisele ca anul acesta să ajungem la acest consum minim recomandat. Pentru aceasta, trebuie ca, împreună, pacienţi şi medici să găsim soluţii pentru rezolvarea problemelor, nu foarte simple, care contribuie încă la neconsumarea integrală a bugetului”, se arată în comunicat.

Un element foarte important îl reprezintă registrul naţional pentru toţi pacienţii cu hemofilie şi alte coagulopatii, care să aibă transparenţă în comunicarea datelor. Acesta a început să prindă contur prin efortul unui colectiv de medici dedicaţi din Cluj-Napoca.

Toate acţiunile ANHR se bazează pe colaborarea strânsă cu decidenţii, cu comunitatea medicală şi ştiinţifică. Acest parteneriat este esenţial pentru a îmbunătăţi viaţa persoanelor cu hemofilie, se mai spune în document.

„Astfel, o eficientizare a medicaţiei şi creşterea numărului de centre comprehensive şi de excelenţă, ar duce la îmbunătăţirea aderenţei la tratament şi la un impact pozitiv asupra calităţii vieţii prin reducerea numărului şi a severităţii episoadelor hemoragice”, se subliniază în comunicat.

Bugetul alocat hemofiliei trebuie majorat, pentru a putea include noile tipuri de terapii cu timp de înjumătăţire prelungit şi a celor nonsubstitutive, care au administrare mai rară şi aduc un real beneficiu pacientului. Protocolul terapeutic trebuie actualizat la realităţile de astăzi. Costurile medii per pacient ar trebui regândite, deoarece ele se bazează pe produse derivate din plasmă, şi nu iau în calcul produsele novatoare, arată reprezentanţii ANHR.

„Avem nevoie şi de servicii de îngrijire la domiciliu, dar şi de servicii de livrare a medicamentelor către pacienţi, în aşa fel încât medicamentul să urmeze pacientul şi nu invers”, se mai precizează.

O provocare majoră o reprezintă afectarea articulară a pacienţilor, o complicaţie extrem de frecventă. De aceea, este nevoie de înfiinţarea unor echipe multidisciplinare în toate centrele de tratament, cu posibilitatea consultării acestora din centrele mici, din teritoriu, uneori chiar şi prin telemedicină.  În echipa din centrele de tratament trebuie să existe, pe lângă medicul hematolog şi specialistul ortoped, kinetoterapeutul şi psihologul, iar aceste servicii să fie decontate de stat.

Pentru pacienţi este la fel de importantă gestionarea complicaţiilor hemofilie, iar aceste discipline conexe i-ar ajuta foarte mult, mai ales pe cei tineri la care dizabilitatea nu este ireversibilă.

„Mesajul este evident: cele mai multe dintre persoanele cu coagulopatii vor putea munci şi vor produce plus valoare pentru societate. În loc să consume din resursele societăţii, ele vor deveni productive. Suntem hotărâţi să continuăm şi să întărim parteneriatul cu decidenţii şi cu specialiştii şi să sprijinim dezvoltarea unor politici de sănătate bazate pe dovezi, ţintite spre îmbunătăţirea calităţii serviciilor furnizate şi centrarea acestora în jurul pacienţilor”, mai spun reprezentanţii ANHR.

Se estimează că 400.000 de persoane din întreaga lume trăiesc cu hemofilie şi doar 25% dintre acestea primesc tratament adecvat, se subliniază într-un comunicat al Takeda România.

Baza tratamentului hemofiliei este administrarea intravenoasă a factorului de coagulare produs din plasma sanguină de la donatori voluntari.

Medicii au început să folosească plasma pentru a ajuta hemofilii pentru prima oară în anii ‘20. În anii ’60-’70 au fost dezvoltate concentrate care conţin factor de coagulare plasmatică. Cu un tratament adecvat, hemofilii de astăzi pot trăi o viaţă normală, arată reprezentanţii Takeda România.