Din aceeași categorie
Administrația pentru Alimente și Medicamente din Statele Unite (FDA) a aprobat Zycubo, primul medicamente pentru tratarea bolii Menkes la copii.
Evaluarea medicamentului a fost făcută în cadrul a două studii clinice deschise, cu un singur braț, realizate pe pacienți pediatrici tratați cu acest produs pentru o perioadă de până la trei ani.
Rezultatele celor două cercetări au arătat că subiecții cărora li s-a administrat acest tratament în primele patru săptămâni de la naștere au prezentat o reducere cu 78% a riscului de deces comparativ cu cei care nu au primit tratament.
Aproape jumătate dintre copiii tratați timpuriu au supraviețuit mai mult de șase ani, iar unii chiar mai mult de 12 ani. Prin comparație, participanții la studiu care nu au primit tratamentul, nu au supraviețuit mai mult de șase ani.
Beneficii în ceea ce privește supraviețuirea au fost observate și în cazul copiilor care au început tratamentul mai târziu de patru săptămâni de la naștere, au arătat reprezentanții FDA, într-un comunicat de presă.
Cele mai frecvente reacții adverse raportate au inclus infecții, probleme respiratorii, convulsii, vărsături, febră, anemie și reacții la locul injectării.
Boala Menkes este o tulburare neurodegenerativă rară, cauzată de un defect genetic care afectează capacitatea unui copil de a absorbi cuprul. Aceasta este caracterizată prin convulsii, incapacitatea de creștere și de a lua în greutate, întârzieri de dezvoltare și dizabilitate intelectuală. Afecțiunea duce la anomalii ale sistemului vascular, vezicii urinare, intestinului, oaselor, mușchilor și sistemului nervos.
În 90% din cazuri, copiii cu această afecțiune dezvoltă primele simptome în copilărie. Boala Menkes are o prevalență globală de aproximativ un caz la 100.000-250.000 de nașteri, afecțiunea fiind mai frecventă la băieți.
Medicamente noi pe lista de gratuitate și compensare
Lista medicamentelor gratuite și compensate a fost actualizată prin includerea a 33 de molecule noi. Totodată, au fost extinse indicațiile terapeutice pentru mai multe medicamente.
...
Risc de reacții adverse cutanate severe la pacienții tratați cu enfortumab vedotin
Enfortumab vedotin este un conjugat anticorp-medicament (ADC) care are ca țintă nectina-4.
...
EMA recomandă retragerea autorizațiilor de punere pe piață pentru levamisol
Leucoencefalopatia a fost confirmată ca reacție adversă gravă a levamisolului.
...