Știri

A fost aprobat primul medicament pentru boala Menkes la copii

Administrația pentru Alimente și Medicamente din Statele Unite a aprobat primul medicament pentru tratamentul bolii Menkes la copii.


Cristina Ghioca
13 Ianuarie 2026
Știri
13 Ianuarie 2026

A fost aprobat primul medicament pentru boala Menkes la copii

Administrația pentru Alimente și Medicamente din Statele Unite a aprobat primul medicament pentru tratamentul bolii Menkes la copii.


Cristina Ghioca

Administrația pentru Alimente și Medicamente din Statele Unite (FDA) a aprobat Zycubo, primul medicamente pentru tratarea bolii Menkes la copii.

Evaluarea medicamentului a fost făcută în cadrul a două studii clinice deschise, cu un singur braț, realizate pe pacienți pediatrici tratați cu acest produs pentru o perioadă de până la trei ani.

Rezultatele celor două cercetări au arătat că subiecții cărora li s-a administrat acest tratament în primele patru săptămâni de la naștere au prezentat o reducere cu 78% a riscului de deces comparativ cu cei care nu au primit tratament.

Aproape jumătate dintre copiii tratați timpuriu au supraviețuit mai mult de șase ani, iar unii chiar mai mult de 12 ani. Prin comparație, participanții la studiu care nu au primit tratamentul, nu au supraviețuit mai mult de șase ani.

Beneficii în ceea ce privește supraviețuirea au fost observate și în cazul copiilor care au început tratamentul mai târziu de patru săptămâni de la naștere, au arătat reprezentanții FDA, într-un comunicat de presă.

Cele mai frecvente reacții adverse raportate au inclus infecții, probleme respiratorii, convulsii, vărsături, febră, anemie și reacții la locul injectării.

Boala Menkes este o tulburare neurodegenerativă rară, cauzată de un defect genetic care afectează capacitatea unui copil de a absorbi cuprul. Aceasta este caracterizată prin convulsii, incapacitatea de creștere și de a lua în greutate, întârzieri de dezvoltare și dizabilitate intelectuală. Afecțiunea duce la anomalii ale sistemului vascular, vezicii urinare, intestinului, oaselor, mușchilor și sistemului nervos.

În 90% din cazuri, copiii cu această afecțiune dezvoltă primele simptome în copilărie. Boala Menkes are o prevalență globală de aproximativ un caz la 100.000-250.000 de nașteri, afecțiunea fiind mai frecventă la băieți.

 

Farmacist

FDAmedicamentboala menkes
Te-ar mai putea interesa
Știri

CMR trage un semnal de alarmă asupra produselor prezentate ca „medicamente pentru tratamentul obezității”

Achiziționarea și administrarea oricărui medicament care necesită prescripție medicală trebuie realizată exclusiv la recomandarea medicului.

...

Știri

O nouă opțiune de tratament pentru pacienții cu urgente nevoi medicale neacoperite

SCF este o afecțiune ereditară rară care împiedică descompunerea lipidelor (grăsimilor) de către organism.

...

Știri

PRIMER: România are stocuri suficiente de medicamente

Patronatul Producătorilor Industriali de Medicamente din România face un apel către populație să nu își facă stocuri individuale de medicamente în acest moment, întrucât stocurile existente în Rom&acir...