Un tratament inovator împotriva hemofiliei, dezvoltat de Sanofi, prezintă o eficacitate ridicată împotriva simptomelor acestei boli, arată un studiu publicat în jurnalul ştiinţific The Lancet - dar specialiştii avertizează că există risc de reacţii adverse severe.

„Această terapie ar putea avea potenţialul de a îmbunătăţi monitorizarea pacienţilor hemofili”, au rezumat autorii studiului, care evaluează interesul terapeutic al tratamentului numit Fitusiran, informează AFP şi Agerpres.

Molecula, pentru care Sanofi deţine drepturile din 2018, reprezintă una dintre principalele căi inovatoare de tratare a hemofiliei -  o boală genetică care afectează în principal persoanele de sex masculin şi are ca rezultat sângerarea excesivă cauzată de o problemă de coagulare.

Pentru a preveni sângerarea, pacienţii cu hemofilie sunt, în general, trataţi preventiv prin administrarea directă a proteinelor coagulante care le lipsesc din cauza unui defect genetic.

Însă un număr semnificativ de pacienţi dezvoltă anticorpi „inhibitori” împotriva acestor proteine, din cauza cărora nu li se pot administra tratamente preventive. Prin urmare, pentru ei nu există altă variantă decât să fie trataţi punctual, în timpul episoadelor de sângerare.

De mai mulţi ani, cercetările s-au axat pe o altă cale terapeutică: tratamentele preventive care, în loc să înlocuiască direct proteinele coagulante, urmăresc să obţină acelaşi rezultat prin reducerea acţiunii anticoagulante a anumitor celule.

Acesta este cazul Fitusiran de la Sanofi precum şi al altei molecule, dezvoltată de Roche, Emicizumab, deja aprobată în Statele Unite şi în Uniunea Europeană (UE) împotriva hemofiliei de tip A.

O altă formă de hemofilie, de tip B, însă, nu are încă un tratament preventiv în cazul în care pacienţii au dezvoltat anticorpi inhibitori.

Potrivit studiului publicat în Lancet, efectuat pe patruzeci de pacienţi, comparativ cu alţi douăzeci care nu au primit niciun tratament preventiv, Fitusiran a redus drastic episoadele de sângerare în cazul ambelor tipuri de hemofilie.

Prin urmare, tratamentul are potenţialul de a deveni o soluţie revoluţionară, însă prezintă încă „multe necunoscute”, au subliniat în acelaşi număr din Lancet cercetătorii independenţi care au condus studiul, printre aceştia numărându-se specialista în hematologie Flora Peyvandi.

Aceste necunoscute vizează în special efectele secundare ale Fitusiran. Dintre cei patruzeci de pacienţi trataţi, în cazul a aproximativ zece s-a observat o concentraţie anormală a unei enzime caracteristice problemelor hepatice grave.

De asemenea, doi pacienţi au prezentat episoade tromboembolice, adică formarea de cheaguri ce împiedică circulaţia sângelui. „Riscul potenţial de tromboză (...) trebuie clarificat”, au subliniat Peyvandi şi colegii săi.