Din punct de vedere fiziopatologic, lucrurile sunt clare. Substanţa activă din haşiş şi din marihuana, A9-tetrahidrocanabinol, pe lângă faptul că acţionează asupra dispoziţiei, are şi alte efecte, precum cel de stimulare a apetitului. Efectul se datorează stimulării receptorilor canabinoizi. Aceşti receptori recunosc şi endocanabinoizii, precum anandamida. Substanţa numită rimonabant blochează subtipul de receptor CB-1 şi deci ne aşteptăm ca, astfel, apetitul să scadă. Producătorii de medicamente au sesizat oportunitatea şi au investit în dezvoltarea acestui medicament care ar putea limita epidemia de obezitate. Publicul s-a entuziasmat; în fine, puteau mânca orice şi oricât pentru că aveau pilula-minune care să ne salveze de kilogramele în plus. EMA (European Medicines Agency) a aprobat rapid punerea medicamentului pe piaţă. Totuşi... nu după mult timp de la lansare, medicii practicieni au observat un număr de efecte adverse în creştere, precum anxietatea, depresia şi chiar riscul de suicid. În acest moment, anul 2007, câinele de pază al pieţei farmaceutice, neguvernamental şi non-profit, Cochrane Collaboration (https://www.cochrane.org), s-a trezit şi a început să mârâie. Specialiştii de la Nordic Cochrane Center au început o revizuire sistematică a articolelor ştiinţifice care au dus la aprobarea rimonabantului pentru uzul clinic în tratamentul obezităţii. Cercetătorii ştiau că datele publicate în revistele medicale academice, accesibile medicilor, erau probabil incomplete, deoarece trialurile clinice cu rezultate negative nu sunt publicate. În plus, cele cu rezultate incerte sunt supuse unui intens tratament statistic de cosmetizare. Totuşi, cercetătorii mai ştiau că EMA are aceste informaţii deoarece producătorii sunt obligaţi să pună la dispoziţia agenţiei de reglementare toate studiile clinice atunci când cer aprobarea pentru punerea pe piaţă. Şi pentru că agenţia de reglementare are rolul de a acţiona în interesul pacienţilor europeni, ei au cerut în iunie 2007 acces la protocoalele de cercetare şi la studiile clinice nepublicate sau publicate doar ca rezumate ale unor comunicări la congrese medicale. În august, acelaşi an, EMA a răspuns că nu poate să comunice studiile clinice pentru că trebuie să protejeze interesele comerciale şi dreptul de proprietate intelectuală al producătorului de medicamente. Cercetătorii au răspuns că rezultatul studiilor nu va submina cu nimic protecţia intereselor comerciale ale producătorilor. În plus, ei au mai adăugat o cerere nevinovată: poate EMA să le explice de ce interesele comerciale ale producătorilor de medicamente ar trebui să fie mai importante decât bunăstarea pacienţilor?
Medicii şi pacienţii lor pot lua decizii semnificative şi raţionale privind tratamentul unei afecţiuni numai dacă au acces la toate studiile clinice. Faptul că studiile clinice cu rezultate negative nu sunt publicate nu face decât să submineze raţionalitatea acestor decizii şi, în ultimă instanţă, eficienţa acestor tratamente. Până când se acumulează informaţiile brute din practica clinică, precum că medicamentul e ineficient sau chiar periculos, mulţi pacienţi vor suferi inutil, dar producătorul va apuca să vândă suficient ca să-şi acopere investiţia. Rolul agenţiei de reglementare, în cazul nostru EMA, este tocmai să evite astfel de situaţii. Şi atunci, ce e în mintea acestor funcţionari publici europeni? Nu vă gândiţi neapărat la corupţie, pentru că lucrurile sunt ceva mai subtile. E mai degrabă o cauză omenească, un uşor delir de putere, însoţit de secretomanie. Sociologii susţin că este şi un proces numit „capturarea reglementatorului”, prin care acesta ajunge să promoveze pe bani publici interesele industriei pe care trebuie s-o monitorizeze. În plus, specialiştii în farmacovigilenţă sunt puţini, se cunosc personal între ei şi uneori trec de la agenţia de reglementare la producătorii de medicamente. Ei văd toate datele, favorabile sau nefavorabile şi, din postura de atotcunoscători, decid dacă un medicament poate sau nu să fie lansat pe piaţă. Doctorii şi pacienţii trebuie să se mulţumească cu decizia lor pentru că ei au făcut toată treaba grea. Tratamentul pacientului individual este o simplă aplicare practică a deciziei generale a agenţiei de reglementare. Oricine, nu neapărat medic, care a îngrijit în viaţa lui un suferind ştie că nu există boli, ci bolnavi. Contrar a ceea ce cred funcţionarii EMA, un medicament nu este „bun”, adică aprobat, sau „rău”, adică respins de la comercializare. Agenţia nu decide decât dacă este în interesul pacienţilor europeni în general ca acel medicament să fie pe piaţă, chiar dacă rar şi cu atenţionări. De altfel, ştacheta pentru accesul pe piaţă e destul de jos situată, nu de alta, dar ca să nu omoare din faşă iniţiativele de cercetare şi producţie. Deci, faptul că un medicament este aprobat pentru a fi lansat pe piaţă nu înseamnă că e neapărat eficient sau cel mai bun. În fiecare situaţie clinică particulară, medicul trebuie să decidă care este cel mai potrivit medicament pentru pacientul său. Dacă pacientul nu e mai bine cu acel medicament, medicul este obligat să încerce cu altul din altă clasă farmacologică. În plus, pacienţii au prostul obicei să sufere de comorbidităţi care limitează sau chiar interzic folosirea multor medicamente aprobate. Din cauza acestor situaţii clinice complexe avem atât de multe medicamente aprobate pe piaţă. Este ridicol ca reglementatorul să se laude că a aprobat un medicament, iar noi trebuie să fim fericiţi că putem să-l prescriem!
Medicii şi pacienţii au nevoie de toate informaţiile disponibile, la fel ca şi reglementatorul.
Dar să vedem ce au făcut prietenii de la Cochrane. Ei s-au adresat Avocatului Poporului European (European Ombudsman) cu două cereri: 1) EMA nu a reuşit să motiveze de ce nu le oferă acces la datele ştiinţifice şi 2) pretenţia nejustificată a EMA că interesele comerciale ale producătorului trebuie protejate, în condiţiile în care rezultatele studiilor clinice se referă doar la eficienţa şi siguranţa medicamentului, iar aceste informaţii sunt esenţiale pentru medici şi pacienţi. Prin poziţia sa obstrucţionistă, EMA face ca pacienţii să sufere sau să moară inutil şi să fie trataţi cu medicamente de calitate inferioară, potenţial periculoase. EMA s-a apărat spunând că studiile cuprind datele personale ale pacienţilor. Totuşi, nimeni nu le-a cerut şi, în plus, ele pot fi uşor îndepărtate din raport. Apoi a pretins că dezvăluirea rezultatelor negative ar stimula concurenţa, ceea ce e absurd, căci nimeni nu s-ar apuca să producă un medicament ineficient. A mai pretins că designul studiului clinic randomizat este proprietatea producătorului. Pentru amuzamentul tău, dragă cititorule, precizez că prima menţiune a unui studiu clinic randomizat apare în Biblie, Daniel 1:12 şi 1:13! Nu în ultimul rând, a pretins că e datoria celor de la Cochrane Collaboration să dovedească faptul că medicamentul e periculos. Aceasta este o dovadă de dispreţ profund, pentru că, dacă doctorii şi pacienţii nu ştiu care e cel mai bun tratament, vor lua decizii proaste, care expun pacienţii la riscuri inutile. Dar, ca să n-o mai lungesc, Avocatul Poporului European a decis că EMA nu a reuşit să răspundă credibil că obstrucţionează accesul la date de interes public şi în acest fel expune pacienţii la risc. Avocatul Poporului a studiat datele studiilor clinice şi a decis că acestea nu conţin informaţii confidenţiale sau comerciale. În anul 2009, rimonabant a fost retras de pe piaţă de producător din cauza riscului de probleme psihiatrice şi de suicid. Prin atitudinea sa arogantă, EMA a fost complice la exploatarea pacienţilor în scop comercial. Este nevoie de agenţii independente care să asigure accesul la toată informaţia ştiinţifică, precum este datoria noastră de medici practicieni să apărăm pacientul prin studierea acestor dovezi privind eficacitatea unui medicament, chiar dacă el a fost aprobat pentru comercializare. (Vezi şi articolul „Surse de informare în limba română asupra medicamentelor”, din acest număr al revistei.)